Science：重大進展！經過改進的CRISPR-Cas9不受PAM的限制，可靶向整個基因組中的任何位點
許多基礎研究人員和臨床研究人員正在測試利用一種簡單有效的基因編輯方法來研究和校正導致從失明到癌癥等各種疾病的致病突變的潛力，但是這種技術受到一定限制，即必須在基因編輯位點附近存在某個較短的DNA序列。
如今，來自美國麻省總醫院（MGH）的研究人員對這個基因編輯系統進行了改進，使得它幾乎不再受到這種限制，從而有可能潛在地靶向整個人類基因組中的任何位點。相關研究結果于2020年3月26日在線發表在Science期刊上，論文標題為“Unconstrained genome targeting with near-PAMless engineered CRISPR-Cas9 variants”。
CRISPR/Cas9基因組編輯技術是一種免疫防御策略，被細菌用來切割入侵病毒的DNA。為了使得這種CRISPR-Cas9系統發揮作用，一種稱為Cas9的細菌防御蛋白會尋找一個較短的稱為間隔序列鄰近基序（protospacer adjacent motif, PAM）的區域，這個區域存在于病毒DNA中，但不存在于細菌DNA中。CRISPR-Cas9已被用于編輯人類基因組，這是因為這樣的PAM序列在我們的DNA中也很常見；但是，人們不能靶向不位于PAM附近的基因。
為了克服這一障礙，在麻省總醫院基因醫學中心生物化學家Benjamin P. Kleinstiver的領導下，這些研究人員通過基因改造設計出兩種不需要特定PAM就可結合和切割DNA的Cas9蛋白變體，并將它們命名為SpG和SpRY。這兩種蛋白變體可允許以常規CRISPR-Cas9酶無法達到的效率編輯DNA序列。
Kleinstiver說，“鑒于這些經過改造的蛋白可以更自由地靶向DNA序列，因此它們可以靶向以前無法進入的基因組區域。通過幾乎完全放松Cas9對識別PAM的要求，如今許多基因組編輯應用是可以實現的。鑒于幾乎整個基因組都是可靶向的，因此最令人興奮的意義之一是從DNA編輯的角度來看，整個基因組都是‘藥物可靶向的（druggable）’。”
這些研究人員接下來計劃更好地了解這些蛋白如何發揮作用的機制，同時探究它們在多種不同應用中的獨特功能。與此同時，他們對這些新的Cas9變體將對基因組編輯界帶來有意義的進步感到樂觀。
論文第一作者、麻省總醫院基因組醫學中心的Russell T. Walton說，“我們證實這些新酶將允許科學家們產生生物學和臨床上有意義的遺傳修飾，而這在以前是不可實現的。”
 |
 |
 |
| 官網：www.baichuan365.com | 微信服務號：iseebio | 微博：seebiobiotech |
 |
 |
 |
| 商城：mall.seebio.cn | 微信訂閱號：seebiotech | 泉養堂：www.canmedo.com |
相關資訊
- 2013世界科技發展 生物醫學研究收獲豐
- WakoPURE system 體外蛋白質合成系統 - 西寶生物專業代理
- 快速了解這種甲級傳染病及其預防措施
- 美國劍橋CIL【同位素標準品】-「西寶生物」專業服務（3）
- Nature子刊：揭示“顏值”背后的遺傳信息
- FDA打開生物類似藥大門，制藥巨頭面臨多大挑戰？
- Science：重磅！三維打印人類心臟不再是遙遠的夢
- 【診斷試劑原料】傳染病類抗原抗體
- 吸管、餐盒、地膜、塑料袋專用可降解材料(PLA,PBAT,PBS)
- 超30億美元！百時美施貴寶聯合Century開發iPSC衍生的同種異體細胞療法
新進產品
同類文章排行
- 清除人體內衣原體感染的關鍵鑰匙
- iScience：一種對抗遺傳性神經系統疾病的潛在途徑
- 真的有可以中和所有已知COVID-19毒株的抗體？
- 細胞“廢物”使抗癌的免疫細胞恢復活力！
- 男性注意！這種食品攝入過多會導致結直腸癌
- 無路可退！主食中的農藥殘留，可誘發阿爾茨海默病
- Cell出乎意料新發現：原來是這種“瀕死體驗”讓癌細胞惡化
- 研究發現，冠狀病毒的形狀會影響其傳播
- Science Advances新突破：快速高效生產人體免疫細胞的新方法
- 《Nature Genetics》確定10個克羅恩病相關基因
資訊文章
您的瀏覽歷史
