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Leukemia：基于CRISPR的基因療法為白血病治療帶來希望 [行業(yè)新聞]

: 丹麥奧胡斯大學(xué)的研究人員近日利用CRISPR-Cas9系統(tǒng)開發(fā)出一種基因療法，可以阻止這種侵襲性AML亞型的細(xì)胞分裂，為AML的治療提供了一種很有前景的治療方法。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/leukemiajycrisprdjyl_1.html

Circulation Res：基因療法可有效治療巴氏癥候群 [行業(yè)新聞]

: Barth綜合征是男性兒童中一種罕見的代謝疾病，是由稱為TAZ的基因突變引起的。Barth綜合征會導(dǎo)致威脅生命的心力衰竭癥狀產(chǎn)生，并導(dǎo)致骨骼肌以及免疫反應(yīng)的虛弱并損害身體生長。波士頓兒童醫(yī)院的一項新研究表明，基因治療可以預(yù)防或逆轉(zhuǎn)因Barth綜合征引發(fā)的心臟功能障礙。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/circulationresjylfky_1.html

獲歐盟委員會支持首款β地中海貧血癥基因療法今年有望上市 [行業(yè)新聞]

: 歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）對其在研基因療法Zynteglo（前稱LentiGlobin）的上市授權(quán)申請（MAA）表達了支持。他們推薦批準(zhǔn)這款基因療法用于治療12歲以上非β0/β0基因型的輸血依賴性β型地中海貧血癥（TDT）患者。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/homwyhzcskdzhpxzjylf_1.html

致命罕見病有望迎來首款基因療法已啟動臨床試驗 [行業(yè)新聞]

: 日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖病（LGMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫(yī)院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作，為肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（LGMD）開發(fā)首個矯正基因療法。他們的目標(biāo)是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）實現(xiàn)有力的功能性表達，該蛋白質(zhì)的缺乏會導(dǎo)致LGMD2E。該試驗中第1隊列的首位患者于10月開始接受治療，估計其余患者將在今年內(nèi)完成治療。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html

有效率97%，AAV5基因療法可不受免疫系統(tǒng)影響 [行業(yè)新聞]

: uniQure公司的基因療法AMT-060使用5型腺相關(guān)病毒（AAV5）將特異性在肝臟細(xì)胞中表達的Factor IX基因注入患者體內(nèi)。通過一次注射就可以使患者在相當(dāng)長一段時間內(nèi)穩(wěn)定地表達因子IX，從而使患者在無需定期輸血的情況下，維持自主凝血功能，顯著改善患者生活質(zhì)量。該療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/yxl97aav5jylfkbsmyxt_1.html

厲害了！新型CAR-T療法可抑制HIV感染 [行業(yè)新聞]

: 在剛剛過去的2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了第一個針對癌癥的基因療法——CAR-T療法。近日，科學(xué)家們報告說，同樣的基因工程細(xì)胞技術(shù)在實驗室動物中顯示出抑制HIV感染的能力，甚至有可能根除HIV。雖然這項研究樣本很小，只在兩只平頂猴以及實驗室培養(yǎng)的細(xì)胞上測試了基因工程“CAR”細(xì)胞的作用，但是，研究結(jié)果預(yù)示，在發(fā)展艾滋病疫苗的30年無功努力之后，人們可能有了協(xié)助免疫系統(tǒng)對抗HIV感染的新方法。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/lhlxxcartlfkyzhivgr_1.html

: 日前，來自帝國理工學(xué)院的研究人員通過利用病毒將特殊的基因片段運輸?shù)叫∈蟠竽X中，從而成功抑制小鼠患阿爾茲海默氏癥[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/pnaskxjhcgsxlyjylflz_1.html

首個治療兒童疾病的Strimvelis基因療法在歐洲獲批 [行業(yè)新聞]

: 近日，世界首個用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(European Commission)批準(zhǔn)，這項名為Strimvelis的基因療法或?qū)㈤_啟兒童療法研究的新時代，相關(guān)研究刊登于國際雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）的患兒，這種疾病是一種非常罕見的兒童疾病，其在患兒受影響的極短時間內(nèi)往往具有明顯的致死率。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/sgzletjbdstrimvelisj_1.html

科學(xué)家創(chuàng)建首個常見遺傳形式ALS轉(zhuǎn)基因小鼠模型 [行業(yè)新聞]

: 洛杉磯，2015年12月2日——科學(xué)家們已經(jīng)創(chuàng)造出最常見遺傳形式肌萎縮側(cè)索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的第一個轉(zhuǎn)基因小鼠模型。這項工作也為這種形式的ALS提供了希望：可能有朝一日被基因療法所逆轉(zhuǎn)。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/kxjcjsgcjycxsalszjyx_1.html

警惕定制嬰兒！聯(lián)合國呼吁暫停人類基因“編輯” [行業(yè)新聞]

: 聯(lián)合國教科文組織下屬的國際生物倫理學(xué)委員會（IBC）說，基因療法可能成為“醫(yī)學(xué)史上的一個分水嶺”，而基因組編輯“無疑是最有希望造福全人類的科學(xué)事業(yè)之一”。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/jtdzyelhghyztrljybj_1.html

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