Science子刊：重磅！治療阿爾茲海默氏癥的新藥有望被開發

來源：作者：人氣：-發表時間：2016-11-04 09:43:00【大中小】

近日，一項刊登于國際雜志Science Translational Medicine上的研究報告中，來自默克實驗室的研究人員通過研究開發了一種新型抵御阿爾茲海默氏癥的療法，而且該療法并不會給患者帶來任何有害副作用。

治療阿爾茲海默氏癥的新藥開發有望

這項研究中，研究者以32名個體的樣本為基礎不斷擴大臨床試驗，如今已經開始對超過3000名受試者進行研究了。這種新型療法利用了一種名為verubecestat的化合物，其能夠通過阻斷患者機體中名為BACE1的酶類來降低β淀粉樣蛋白的水平。在阿爾茲海默氏癥患者機體中，淀粉樣蛋白能夠聚集形成斑塊并且損傷大腦，誘發認知能力損傷，尤其是患者的記憶力，酶類BACE1在淀粉樣蛋白的產生過程中扮演著重要的作用。

在首個臨床試驗中，研究者對招募的32名患輕度至中度阿爾茲海默氏癥患者進行了相關研究；如今很多制藥公司的實驗室都在不斷開發新型化合物來阻斷或者逆轉患者機體中淀粉樣斑塊的形成；截止到目前為止，這些制藥公司所開發出能夠中和BACE1的產品往往會給患者帶來一定的毒性副作用，比如肝臟損傷或者神經變性等。

研究者Matthew Kennedy指出，但化合物verubecestat卻不會產生任何毒副作用，1個-2個劑量的化合物或許就足以降低患者機體中淀粉樣蛋白的水平，同時還不會產生任何副作用。目前研究人員正在進行兩項3期臨床試驗來評估verubecestat的作用效果，最終結果會在2017年7月份公布；如果臨床試驗結果理想的話，化合物verubecestat就有望在未來兩年至三年里作為藥丸被推向市場。

有關資料顯示，截止到2050年在美國患阿爾茲海默氏癥的患者數量會超過2800萬人；世界衛生組織表示，目前在全球有3600萬人遭受著癡呆癥的影響，其中很多患者都是阿爾茲海默氏癥患者；在未來多年里如果沒有有效的療法來治療阿爾茲海默氏癥的話，那么這一數字或將在2030年會超過6570萬，到2050年會翻三番達到1.154億人。

原文來源

The BACE1 inhibitor verubecestat (MK-8931) reduces CNS β-amyloid in animal models and in Alzheimer’s disease patients